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罕见病新药速递!美国FDA授予Albireo首创胆汁转运蛋白抑制剂A4250罕见儿科病资格

2018年6月13日讯/生物谷BIOON/--AlbireoPharma是一家临床阶段的制药公司,专注于开发新型胆汁酸调节剂用于罕见儿科肝脏疾病的治疗。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予其先导药物A4250治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)的罕见儿科疾病资格认定。此前,A4250在2012年还被美国FDA和欧盟EMA授予了孤儿药资格,在2016年被EMA授予了优先药物资格(PRIME)。PFIC是一种罕见且危及生命的肝脏疾病,以严重肝内胆汁淤积为主要特征,目前尚无获批的治疗药物。PFIC是一种罕见常染色体隐性遗传病,发病率为5-10万分之一,患儿多表现为渐进性黄疸、瘙痒和生长发育障碍,最终进展为肝硬化,甚至肝功能衰竭。依据编码肝细胞膜转运蛋白基因的不同,PFIC可分为三型。PFIC-1、PFIC-2、PFIC-3分别是ATP8B1、ABCB11和ABCB4基因突变所致。A4250是一种首创的强效选择性回肠胆汁转运蛋白(IBAT)抑制剂,具有最小的全身暴露并在肠道内局部发挥作用。目前,该药正被开发用于罕见儿童胆汁淤积性肝病的治疗,其中,治疗PFIC(1型和2型)已处于III期临床。除了A4250之外,Albireo公司管线中还有2款药物处于临床阶段,分别为elobixibat和A3384。其中特别值得注意的是elobixibat,今年4月,日本药企卫材将该药以品牌名GOOFICE推向日本市场,成为全球上市的首款IBAT,这是一种每日一次的口服药物,用于治疗慢性便秘。elobixibat因具有新颖的作用机制而备受业界关注,该药可通过抑制调节胆汁酸重吸收的胆汁酸转运,从而增加患者体内胆汁酸流向结肠,进而促进肠道分泌更多的水分、促进排便,双管齐下,达到自然而然地改善患者自然排便通畅的效果。根据之前达成的协议,卫材拥有elobixibat在日本及部分亚洲国家(不包括中国)的独家权利,Albireo公司则拥有elobixibat在美国、欧洲、中国及其他地区的权利。除了便秘适应症之外,Albireo公司也正在开发elobixibat治疗非酒精性脂肪性肝炎(NASH)的潜力。原文出处:FDAGrantsRarePediatricDiseaseDesignationtoA4250;AlbireoEligibletoApplyforPriorityReviewVoucher 版权声明:本文系生物谷原创编译整理,未经本网站授权不得转载和使用。如需获取授权,请点击 温馨提示:87%用户都在生物谷APP上阅读,扫描立刻下载!天天精彩!
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